【目次】
- 新医薬品とは？（基礎知識と分類）
- なぜ「総審査期間」が重要なのか？（ドラッグ・ラグ問題と予見性）
- 承認審査をスムーズにするカギ「審査予定事前面談」
- 審査プロセスの透明性向上と「承認が困難な場合」のリアルな対応
- 審査の時計が止まる！？「総審査期間の算出除外」の条件とは
- 審査当局のコミットメント！「総審査期間の目標値」
- 【腕試し】新医薬品に関する確認問題と解説
- まとめ
1. 新医薬品とは？（基礎知識と分類）
「新薬（新医薬品）」という言葉はニュースなどでもよく耳にしますが、法律的（医薬品医療機器等法：薬機法）にはどのようなものを指すのでしょうか？
結論から言うと、新医薬品とは**「既に承認を与えられている医薬品と有効成分、分量、用法、用量、効能、効果等が明らかに異なる医薬品」**のことを指します。
「全く新しい成分を発見した！」というものだけが新医薬品になるわけではありません。既存の薬の新しい使い方を見つけた場合も新医薬品として扱われるのです。具体的には、大きく分けて以下のような分類があります。
- 新有効成分含有医薬品
これまでにない全く新しい有効成分を含む医薬品です。製薬業界では「ピカ新（ピカピカの新薬）」なんて呼ばれることもあります。開発の難易度は最も高く、治験にも膨大な時間と費用がかかりますが、画期的な治療法をもたらす可能性を秘めています。 - 新医療用配合剤
すでに承認されている複数の有効成分を、新しく組み合わせた医薬品です。「Aという成分とBという成分を一緒に飲んだ方が効果が高いし、患者さんも1錠で済むから楽だよね」といった目的で開発されます。 - 新投与経路医薬品
有効成分は同じですが、薬を体内に取り込むルート（投与経路）が変わったものです。例えば、「これまでは点滴（注射）でしか投与できなかった薬を、飲み薬（経口薬）として開発した」とか、「飲み薬だったものを、皮膚に貼るテープ剤（経皮吸収型）にした」といったケースです。 - 新効能医薬品
すでに特定の病気に対する薬として承認されている成分が、「実は別の病気にも効くことが分かった！」という場合に追加で承認されるものです。有効成分の新たな可能性を広げる重要なプロセスです。 - 新用量医薬品 / 新用法医薬品
薬を飲む量（用量）や、飲むタイミング・回数（用法）を新しく設定したものです。「これまでは1日3回飲まなければならなかったが、1日1回で長く効くように工夫した」といった場合が該当します。 - 新剤型医薬品
カプセル剤だったものを錠剤にしたり、粉薬をシロップにしたりして、患者さんがより飲みやすく（使いやすく）形状を変えたものです。
このように、「新医薬品」と一口に言ってもその中身は多岐にわたります。製薬企業は、患者さんのニーズに応えるために、様々な角度から新医薬品の開発・改良に挑んでいるのです。
2. なぜ「総審査期間」が重要なのか？（ドラッグ・ラグ問題と予見性）
新薬のタマゴ（候補物質）を患者さんに届けるためには、国（厚生労働省）から「この薬は効果があり、安全性も確保されているので、販売してよい」という承認を得る必要があります。この実務的な審査を担っているのが、**PMDA（独立行政法人医薬品医療機器総合機構）**という組織です。
製薬企業がPMDAに承認申請をしてから、実際に承認されるまでの期間を**「総審査期間」**と呼びます。この期間がなぜ重要視されているのでしょうか？
その最大の理由は**「ドラッグ・ラグ（Drug Lag）」**という社会問題です。
ドラッグ・ラグとは、海外ではすでに承認されて使われている優秀な新薬が、日本国内で承認・使用可能になるまでに長い時間の遅れ（ラグ）が生じてしまう現象のことです。「海外では助かる命が、日本では薬がないために助からない」という悲痛な事態を防ぐため、国を挙げてこの総審査期間の短縮が叫ばれてきました。
そしてもう一つ、製薬企業側にとって重要なのが**「承認の予見性」**です。
「この申請を出したら、大体いつ頃に審査が終わって承認されるのか？」というスケジュールの見通し（予見性）が立たないと、薬を量産するための工場の準備や、病院へ情報を届けるMR（医薬情報担当者）の配置など、事業計画が立てられません。
そこで厚生労働省は、行政側（PMDA）と申請者側（製薬企業）の双方が協力し合い、審査の予見性向上と総審査期間の短縮を図るためのルールを定めました。それが、平成26年10月6日に発出された通知「新医薬品の承認の予見性向上等に向けた承認申請の取扱い及び総審査期間の考え方について」なのです。
3. 承認審査をスムーズにするカギ「審査予定事前面談」
総審査期間を短縮し、予見性を高めるための第一歩として通知で強調されているのが、**「審査予定事前面談」**の重要性です。
承認申請の書類を突然PMDAに送りつけるのではなく、「あらかじめ承認申請に際し機構（PMDA）と申請者との間で審査スケジュール等について、原則として面談を行い、必要な対応について相互に確認しておくことが望ましい」とされています。
お互いに「こういうデータを出します」「じゃあ、この時期にこういう専門家の会議を開きましょう」と事前にスケジュールをすり合わせておくことで、審査を円滑かつ効率的に進めることができるのです。
特に、画期的な新薬や重篤な疾患に対する薬として指定される**「優先審査品目」については、通常の薬よりもさらに審査期間の目標値が短く設定されているため、具体的な審査スケジュールについて綿密な調整が必要**であると注意喚起されています。
ちなみに、この事前面談を行ってから、お互いに「よし、このスケジュールでいこう！」と確認に至るまでの調整期間は、「総審査期間（審査の時計）」には含めないことができるとされています。しっかりと準備をするための時間は、ペナルティにはならないというわけです。
4. 審査プロセスの透明性向上と「承認が困難な場合」のリアルな対応
審査はいつもスムーズにいくとは限りません。治験のデータを見直した結果、「期待していたほどの有効性が示されていない」「安全性の面で無視できない副作用の懸念がある」とPMDAが判断することもあります。
昔は、こうした場合に「新医薬品等の承認申請に係る取下げ依頼」という形で、企業側に自主的な取り下げを促すような運用がありました。しかし、平成26年の通知により、この取扱いは廃止され、より**「審査プロセスの透明性」**を高めるルールに変更されました。
承認審査が困難（このままでは承認できない）と判断された場合、PMDAは申請者に対して**「その判断に至った根拠」や「承認の可能性等の審査上の論点」を文書で連絡**しなければなりません。
「なんとなくダメ」ではなく、「ここがこうだから、承認は難しい」と明確に突きつけられるわけです。
この厳しい連絡が来るタイミングは、初回面談後、遅くとも専門協議（専門家を交えた会議）の後までと定められています。
では、この連絡を受けた製薬企業はどうするのでしょうか？企業には2つの選択肢が与えられます。
- 反論する（意見をまとめ、申出を行う）
「いやいや、このデータはこういう風に解釈すべきだ！」と、PMDAの連絡内容に不服がある場合、意見をまとめて申し出ることができます。
これを受け、PMDAは審査を継続するか、面接審査会を開催して再度検討します。それでも解決せず「やっぱり承認は困難」となった場合は、不承認とする審査報告書を厚生労働大臣に提出し、最終的に「薬事・食品衛生審議会」という国の重要な会議で白黒をつけることになります。（審議会で「承認不可」が妥当とされれば審査終了、「承認不可とするのはおかしい」と否決されれば審査再開となります） - 受諾する（諦める）
PMDAからの連絡内容に納得し、受諾する旨を伝えた場合は、その時点で承認申請に対する審査は終了となります。
このように、審査が暗礁に乗り上げた際にも、ブラックボックス化させず、文書ベースで明確なやり取りを行い、透明性を確保する仕組みが作られているのです。
5. 審査の時計が止まる！？「総審査期間の算出除外」の条件とは
さて、ここまで「総審査期間」についてお話ししてきましたが、実は申請から承認までの全ての日数が単純にカウントされるわけではありません。
審査の途中で、PMDAから製薬企業に対して「ここのデータが足りないので追加で提出してください」「この検査結果の意味を詳しく説明してください」といった**照会事項（質問や要求）が出されます。
この時、製薬企業側の対応に著しく時間がかかる場合、その期間は総審査期間から除外される、つまり「審査の時計がストップ（クロックストップ）する」**というルールがあります。
通知に定められている「総審査期間から除外できる期間」は、主に以下の5つのケースです。
- 回答作成に12ヶ月以上かかると判断された場合
申請された内容だけでは有効性・安全性が確認できず、PMDAが「再試験」や「追加の治験」を求めた場合です。新しく試験をやり直すとなれば、当然数ヶ月〜年単位の時間がかかります。申請者が回答を作成するのに12ヶ月以上を要するとPMDAが判断した場合は、照会日から回答が提出されるまでの期間が除外されます。 - 回答期間が累積で12ヶ月以上になった場合
複数回の主要な照会事項に対する回答期間が、チリツモで累積して12ヶ月以上になった場合も、その回答提出までの期間は除外されます。 - GMP調査・GCP調査の対応に時間がかかった場合
新薬の承認には、薬の品質を担保する工場の製造管理基準（GMP）や、治験がルール通り正しく行われたかを確認する基準（GCP）の調査が必須です。この調査に関連する照会回答において、優先審査品目の場合は6ヶ月以上、通常品目の場合は7ヶ月以上かかった場合、その期間が除外されます。 - 企業都合でGMP調査の実施が遅れた場合
企業側の都合により、GMP調査の実施までに基準となる期間からさらに6ヶ月（起算点として計12ヶ月以上）遅れた場合、その遅れた期間が除外されます。 - 企業都合でGCP調査の資料提出が遅れた場合
同様に、企業側の理由でGCP調査に必要な資料の提出依頼日から調査開始までに12ヶ月以上かかった場合も、その期間が除外されます。
さらに、申請書を受け付けた時点の「形式審査」で、添付すべき資料が不足していることが判明した場合も、速やかに企業に連絡され、資料が正しく揃うまでの期間は時計が止まります。
このように、「企業側の都合や準備不足、大掛かりな追加試験で生じた遅れは、PMDAの審査期間（責任）としてはカウントしないよ」という合理的な算出ルールが設けられているのです。
6. 審査当局のコミットメント！「総審査期間の目標値」
では、これらの除外期間を除いた純粋な「総審査期間」について、PMDAはどれくらいのスピードを目指しているのでしょうか。
平成26年の通知の別添資料には、独立行政法人医薬品医療機器総合機構中期計画に基づく「各年度承認品目の総審査期間の目標値」が掲げられています。
ここで使われているのが**「パーセンタイル値」**という考え方です。
例えば「80パーセンタイル値で12ヶ月」というのは、「審査を終えた全ての新薬のうち、審査期間が短い方から数えて80%（8割）の品目が、12ヶ月以内に審査を終えている状態にする」という意味です。100%を目標にしないのは、どうしても個別事情で審査が難航するイレギュラーな品目が一定数存在するからです。
当時の目標値は、年度を追うごとに達成すべきパーセンタイル値（割合）を引き上げていく、非常に野心的なものでした。
① 新医薬品（優先品目）の目標
重篤な疾患や画期的な薬など、一刻も早く患者さんに届けるべき「優先品目」については、**目標期間は「9ヶ月」**と設定されています。
- 平成26〜27年度：60パーセンタイル値で9ヶ月
- 平成28〜29年度：70パーセンタイル値で9ヶ月
- 平成30年度：80パーセンタイル値で9ヶ月
② 新医薬品（通常品目）の目標
一般的な新薬である「通常品目」については、**目標期間は「12ヶ月（1年）」**と設定されています。
- 平成26年度：60パーセンタイル値で12ヶ月
- 平成27〜28年度：70パーセンタイル値で12ヶ月
- 平成29〜30年度：80パーセンタイル値で12ヶ月
つまり、「平成30年度までには、優先品目の8割は9ヶ月以内で、通常品目の8割は1年以内で承認審査を完了させるぞ！」という、PMDAの強いコミットメントが示されていたのです。
こうした行政と企業の絶え間ない努力により、現在の日本の審査スピードは世界トップクラスの水準にまで改善され、ドラッグ・ラグの解消に大きく貢献しています。
7. 【腕試し】新医薬品に関する確認問題と解説
ここまで読んでくださった皆さんなら、もう新医薬品についての基礎知識はバッチリですね！
それでは、おさらいとして1問、確認問題に挑戦してみましょう。答えと解説は「タップして表示」を開いて確認してくださいね。
問題（タップして表示）
次の①〜⑤のうち、「新医薬品」に該当するものをすべて選び、該当する組合せを a〜e から一つ選びなさい。
- 新有効成分含有医薬品
- 新医療用配合剤
- 新投与経路医薬品
- 新効能医薬品
- 新用量医薬品
選択肢
- a. (①のみ)
- b. (①・②)
- c. (①・②・③)
- d. (①・②・③・④)
- e. (①・②・③・④・⑤)
解答と解説（タップして表示）
解答：e
解説
薬機法（第14条の4）では、既に承認されている医薬品と有効成分・分量・用法・用量・効能・効果などが明らかに異なる医薬品を「新医薬品」と定めています。具体例としては次のものが含まれます：
- 新有効成分含有医薬品
- 新医療用配合剤
- 新投与経路医薬品
- 新効能医薬品
- 新用量医薬品
- 新剤型医薬品 など
したがって、①〜⑤すべてが新医薬品に該当するため、正解は e です。
8. まとめ
いかがだったでしょうか？
今回は、「新医薬品とは何か？」という基礎知識から、厚生労働省の通知に基づく「総審査期間の考え方」「審査プロセスの透明性」「審査の時計が止まる条件」など、少しマニアックでリアルな承認審査の裏側までを徹底的に解説しました。
私たちが病院で新しい薬を手にすることができる裏側には、製薬企業が長い年月をかけて行う「治験」の苦労だけでなく、そのデータを厳格かつスピーディーにチェックするPMDAの「審査」という、もう一つの戦いがあります。
審査期間の短縮（ドラッグ・ラグの解消）は、患者さんの命と直結する非常に重要な課題です。
事前スケジュールの綿密な調整や、透明性を持った審査のやり取り、そして「優先品目は9ヶ月、通常品目は12ヶ月」という目標に向けて関係各所が日々尽力していることを知っていただければ、治験ブロガーとして大変嬉しく思います。
医薬品開発は、患者さん、医療従事者、治験スタッフ、製薬企業、そして行政当局の連携リレーで成り立っています。これからも、こうした治験や医薬品開発の奥深い世界を分かりやすく発信していきますので、ぜひ次回の記事も楽しみにしていてくださいね！
